Terapia para doença óssea rara revela-se promissora em estudo
Um ensaio clínico do National Institutes of Health apurou que o medicamento denosumab reduziu significativamente a renovação óssea anormal em adultos com displasia fibrosa (DF), uma doença rara marcada por ossos fracos e deformados. A remodelação óssea, um processo no qual o osso antigo é continuamente substituído por osso novo, é anormalmente acelerado na DF.
A promoção da saúde tem como base a aceitação de que os comportamentos em que nos envolvemos e as circunstâncias em que vivemos têm influência na nossa saúde.
LER MAIS
A condição decorre de mutações genéticas que fazem com que o tecido semelhante a uma cicatriz (fibroso) substitua o osso saudável a partir da primeira infância. Essas lesões fibrosas, marcadas pela renovação óssea acelerada, enfraquecem os ossos, levando a deformidades ósseas, fraturas, incapacidades físicas e dor. Em alguns casos, as lesões podem pressionar órgãos e nervos, prejudicando funções como a visão e a respiração.
Alison Boyce, autora sénior do estudo, refere que a cirurgia ainda é o tratamento padrão para fraturas e deformidades causadas pela DF. O desonumab é o primeiro medicamento que parece afetar o comportamento das lesões desta doença rara e melhora os resultados da condição dos pacientes.
Aprovado pela FDA para tratar problemas ósseos da osteoporose e cancro, o desonumab bloqueia uma proteína chamada RANKL (ativador do receptor do fator nuclear kappa B ligante), que está elevada em pacientes com DF, e acredita-se que aumente a remodelação óssea.
No ensaio clínico de fase 2, publicado no New England Journal of Medicine, participaram oito mulheres que receberam doses elevadas de denosumab durante seis meses. No final do período de tratamento, as biópsias e imagens ósseas dos pacientes mostraram uma redução acentuada na remodelação óssea nas lesões. As proteínas no sangue associadas à renovação óssea também diminuíram para níveis normais.
Os resultados indicaram que o tratamento melhorou a qualidade e a força dos ossos dos pacientes. Estes notaram ainda uma diminuição das complicações enquanto tomavam o denosumab. Um paciente com lesões nas costelas relatou aumento da função pulmonar, e outro com DF no crânio experimentou melhorias na visão.
Embora o denosumab se tenha mostrado promissor, a renovação óssea anormal retornou em todos os pacientes, exceto num, após a interrupção da toma do medicamento. Em quatro pacientes, a renovação óssea excedeu os níveis pré-tratamento. Para a Dra. Boyce é crucial que os médicos tenham em consideração esses riscos ao tratar os pacientes.
A fim de determinar se a intervenção precoce com o denosumab pode prevenir a formação de lesões, a investigadora e sua equipa estão atualmente a testar a medicação num novo ensaio clínico para crianças com DF do osso.
