Aprovada terapia genética baseada em células para beta-talassemia
A FDA dos Estados Unidos aprovou o Zynteglo (betibeglogene autotemcel) como primeira terapia genética baseada em células para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos com beta-talassemia que requerem transfusões regulares de glóbulos vermelhos.
A promoção da saúde tem como base a aceitação de que os comportamentos em que nos envolvemos e as circunstâncias em que vivemos têm influência na nossa saúde.
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O Zynteglo é um produto de terapia genética de dose única. Cada dose do medicamento é personalizada e criada utilizando as células-tronco da medula óssea do próprio paciente, que são geneticamente modificadas para produzir beta-globina funcional. O pedido recebeu um voucher para doenças pediátricas raras, bem como revisão prioritária, fast-track, terapia inovadora e designações de órfãos.
A aprovação do Zynteglo teve por base dois estudos clínicos multicêntricos. Dos 41 pacientes que o receberam, 89% alcançaram independência transfusional, definida como a manutenção de um nível predeterminado de hemoglobina sem necessidade de transfusões de glóbulos vermelhos durante, pelo menos, 12 meses.
As reações adversas mais comuns observadas com o medicamento incluíram níveis reduzidos de plaquetas e outras células sanguíneas, mucosite, neutropenia febril, vómitos, febre, alopecia, sangramento nasal, dor abdominal, dor musculoesquelética, tosse, dor de cabeça, diarreia, erupção cutânea, obstipação, náusea, diminuição do apetite, distúrbio de pigmentação e comichão.
Devido ao potencial risco de cancro de sangue associado a este tratamento, os pacientes que recebem o medicamento devem monitorizar o sangue durante, pelo menos, 15 anos para despistar qualquer evidência de cancro. Segundo a FDA, durante a administração do Zynteglo, os pacientes também devem ser monitorizados para verificar a existência de reações de hipersensibilidade e de trombocitopenia e hemorragias.
Talassemias são hemoglobinopatias quantitativas, hereditárias, genéticas, decorrentes de mutações nos genes das globinas (alfa ou beta na maioria dos casos), que promovem redução ou ausência de síntese de uma ou mais das cadeias de globina, formadoras da hemoglobina. O resultado dessas alterações moleculares ocasiona desequilíbrio na produção das cadeias tendo como maior consequência a eritropoese ineficaz.
A talassemia beta, ou beta-talassemia, abrange três apresentações clínicas, conforme a alteração genética ocorrida no cromossoma 11: talassemia beta menor/traço talassémico beta (anemia leve), talassemia beta intermediária (anemia leve a grave, podendo necessitar transfusões de sangue esporadicamente) e talassemia beta maior (anemia grave, que necessita transfusões de sangue a cada 2-4 semanas desde os primeiros meses de vida).
