EMA dá luz verde a novo tratamento para doença autoimune rara
A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) recomendou a concessão de uma autorização de introdução no mercado na União Europeia (UE) do fármaco Enspryng (satralizumab) para o tratamento de distúrbio do espetro da neuromielite ótica (NMOSD) em adultos e adolescentes a partir dos 12 anos que sejam positivos para anticorpos anti-aquaporina-4 (AQP4-IgG).
Uma doença rara é uma patologia que “afecta um número limitado de pessoas de entre a população total, definido como menos de uma em cada 2000”.
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O distúrbio do espectro da neuromielite ótica é uma condição de risco de vida que afeta mais frequentemente os nervos óticos e a medula espinhal. Este transtorno pode levar à redução ou perda de visão, perda de sensação, perda de controlo intestinal e da bexiga, fraqueza e paralisia dos braços e pernas.
Pensa-se que o NMOSD seja causado por uma reação anormal do sistema imunitário que causa danos às células nervosas saudáveis. Caracteriza-se por ataques recaídos, com sintomas que voltam periodicamente. Estima-se que o NMOSD afete cerca de 1-2 em 100 000 pessoas na UE.
De acordo com a EMA, o satralizumab é um anticorpo concebido para bloquear os efeitos inflamatórios do recetor interleukin-6 (IL-6), que está envolvido na patogénese do NMOSD.
“O fármaco estará disponível como seringa pré-cheia e será administrada como solução através de uma injeção sob a pele do paciente (subcutânea). As três primeiras injeções são administradas com duas semanas de intervalo, seguidas de uma injeção a cada quatro semanas. Pode ser usado por si só ou em combinação com medicamentos que reduzem a atividade do sistema imunitário (terapia imunossupressora)”, indica a EMA num comunicado.
Este parecer do Comité de Medicamentos Humanos (CHMP) da EMA baseia-se principalmente em dois estudos clínicos aleatórios que envolveram um total de 184 doentes.
“Os estudos clínicos mostraram que a probabilidade de uma recaída acontecer em 119 pacientes que eram AQP4+ e receberam Enspryng sozinho ou em combinação com a terapia imunossupressora foi um quarto do que no grupo de controlo recebendo placebo sozinho ou em combinação com outra terapia imunossupressora”, revela.
Entre os efeitos secundários mais comuns, “observados nos ensaios clínicos”, estão a dor de cabeça, a dor nas articulações, a contagem de glóbulos brancos diminuiu e as reações no local da injeção.
O parecer será agora enviado à Comissão Europeia para a adoção de uma decisão sobre uma autorização de introdução no mercado à escala da UE.
“Uma vez concedida uma autorização de introdução no mercado, as decisões sobre o preço e o reembolso terão lugar ao nível de cada Estado-Membro, tendo em conta o papel potencial ou a utilização deste medicamento no contexto do sistema nacional de saúde desse país”, explica a EMA
