FDA aprova primeira terapia genética para Hemofilia B
A terapia genética etranacogene dezaparvovec, comercializada como Hemgenix, foi recentemente aprovada pelo FDA para o tratamento de adultos com hemofilia B (deficiência congénita do Fator IX) que usam terapia profilática do Fator IX, têm hemorragia atual ou histórica com risco de vida, ou têm episódios recorrentes de sangramento espontâneo grave.
A hemofilia descreve um grupo de perturbações que afectam a capacidade do organismo de controlar hemorragias, caracterizando-se, assim, pela ausência ou grave carência de factores de coagulação.
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Segundo Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Investigação Biológica da FDA, esta aprovação oferece uma nova opção de tratamento para os pacientes com hemofilia B e representa um progresso importante no desenvolvimento de terapias inovadoras para aqueles que sofrem de várias doenças associadas a esta forma de hemofilia.
O Hemgenix, da CSL Behring, é uma terapia única baseada num vetor de vírus adeno-associado que funciona carregando um gene para o fator de coagulação IX. O gene é expresso no fígado para produzir a proteína Fator IX, que aumenta os níveis sanguíneos de Fator IX e ajuda a limitar os episódios hemorrágicos.
Para avaliar a segurança e a eficácia da terapia, os investigadores realizaram dois estudos que contaram com a participação de 57 homens adultos, com idades entre os 18 e os 75 anos, com Hemofilia B grave ou moderadamente grave.
A eficácia foi estabelecida com base na diminuição da taxa anualizada de sangramento (ABR) dos indivíduos. Num dos estudos (Hope-B), que teve 54 participantes, o Hemgenix permitiu que os pacientes produzissem uma atividade média do Fator IX de 39% aos seis meses, e 36,7% aos 24 meses após a infusão.
Sete a 18 meses após a infusão, a ABR para todas as hemorragias teve uma redução de 54% em comparação com o período de introdução de seis meses na terapia profilática de reposição do fator IX. Além disso, 94% (51 de 54) dos pacientes tratados descontinuaram o uso da profilaxia e permaneceram livres da anterior terapia profilática de rotina contínua.
As reações adversas mais comuns associadas à terapia incluíram elevação das enzimas hepáticas, dor de cabeça, reações leves relacionadas à infusão e sintomas semelhantes aos da gripe. Os pacientes devem ser monitorizados quanto a reações adversas à infusão e elevações das enzimas hepáticas (transaminite) no sangue.
A hemofilia B é um distúrbio hemorrágico genético resultante da falta ou insuficiência dos níveis do fator IX de coagulação sanguínea, uma proteína necessária para produzir coágulos sanguíneos para interromper o sangramento. Os sintomas podem incluir hemorragia prolongada ou intensa após uma lesão, cirurgia ou procedimento odontológico; em casos graves, podem ocorrer espontaneamente episódios hemorrágicos sem uma causa clara. Episódios de hemorragia prolongados podem levar a complicações graves, como hemorragia nas articulações, músculos ou órgãos internos, incluindo o cérebro.
