A EEo é uma doença crónica e progressiva que se acredita ser responsável por danificar o esófago e pode afetar gravemente a capacidade de alimentação de uma criança. Os sintomas adicionais incluem azia, vómitos, desconforto abdominal, dificuldade para engolir, recusa alimentar e atraso no crescimento.

George D. Yancopoulos, presidente e diretor científico da Regeneron, relembra que as crianças pequenas são dos pacientes mais vulneráveis com EoE, uma vez que esta doença debilitante e progressiva ameaça a sua capacidade básica de comer. Até hoje, essas crianças não tinham opções de tratamento aprovadas especificamente para a doença, deixando muitas com medicamentos não aprovados que não conseguiram atingir a causa raiz da EoE.

A aprovação da FDA teve por base dados do ensaio EoE KIDS de Fase III, que incluiu 2 partes para avaliar a segurança e eficácia do dupilumab em crianças menores de 12 anos. Dos pacientes, 97% tinham pelo menos uma doença inflamatória tipo 2 coexistente.

A primeira parte do ensaio (Parte A) consistiu num período de tratamento duplo-cego de 16 semanas com 61 pacientes. A segunda parte (Parte B) consistiu num período de tratamento ativo prolongado de 36 semanas para 47 crianças da Parte A. As crianças que receberam dupilumab na Parte A mantiveram-se com o tratamento, enquanto as que receberam placebo na Parte A foram transferidas para o dupilumab.

No final da Parte A, 66% das 32 crianças que receberam uma dose mais elevada de dupilumab com base no peso alcançaram a remissão histológica da doença, o objetivo primário, em comparação com apenas 3% que receberam o placebo. Mais de metade (53%) das crianças tratadas nas Partes A e B que alcançaram a remissão histológica mantiveram-na na semana 52. Além disso, 53% das crianças que receberam o placebo na Parte A e mudaram para dupilumab na Parte B alcançaram uma remissão histológica na semana 52.

Com base em respostas a um questionário sobre sinais e sintomas, as crianças tratadas com dupilumab tiveram uma diminuição maior na proporção de dias com um ou mais sinais de EEo na semana 16 em comparação com as crianças no grupo placebo.

O perfil de segurança da Parte A foi semelhante ao observado durante 24 semanas em doentes com mais de 12 anos. Os eventos adversos mais comuns (> 2%) do dupilumab foram reações no local da injeção, infeções do trato respiratório superior, artralgia e infeções virais por herpes.

A extensão da aprovação do dupilumab sublinha o compromisso de levar terapias a pacientes jovens com necessidades não atendidas e também dá esperança a esses pacientes que estão numa idade crítica, onde a dificuldade para comer e manter o peso tem um impacto direto na sua ingestão nutricional geral e no desenvolvimento.