O parecer do CHMP recomenda a autorização condicional, uma via de acesso precoce para medicamentos que demonstrem efeitos terapêuticos promissores, mas para os quais não estejam ainda disponíveis dados compreensivos. A recomendação do CHMP baseou-se na avaliação positiva do benefício-risco do KTE-X19, demonstrada pelos resultados de segurança e eficácia do ensaio clínico ZUMA-2.

O linfoma de células do manto é uma forma rara de linfoma não-Hodgkin que surge de células originárias da região do folículo linfoide denominada manto e afeta principalmente homens com mais de 60 anos de idade.

Os doentes com linfoma de células do manto recidivante ou refratário, após duas ou mais linhas de terapia sistémica, incluindo um BTK, têm um mau prognóstico, com uma mediana de sobrevivência global de seis a dez meses. Na Europa, estima-se que, pelo menos, 7400 pessoas sejam diagnosticadas todos os anos com linfoma de células do manto.

“Este parecer é um marco importante para os doentes na Europa que vivem com linfoma de células do manto recidivante ou refratário”, disse Ken Takeshita, MD, Global Head of Clinical Development da Kite.

“A Kite está empenhada em levar a promessa da terapia celular com CAR-T aos doentes hemato-oncológicos e, dependente da aprovação pela Comissão Europeia, esperamos poder disponibilizar este tratamento inovador aos doentes na Europa o mais rapidamente possível”, acrescentou.

O KTE-X19 é uma terapia celular CAR-T anti-CD19 autóloga, um tratamento personalizado que utiliza o sistema imunitário do próprio doente para atingir as células tumorais. O KTE-X19 utiliza o processo de fabrico XLP™ que inclui o enriquecimento das células T, um passo necessário em certas doenças malignas de células B em que os linfoblastos circulantes são uma característica comum. Como reconhecimento do seu potencial para beneficiar doentes com necessidades médicas significativas não satisfeitas, foi concedida ao KTE-X19 a designação de Medicamento Prioritário (PRIME) pela EMA.

Na Europa, o KTE-X19 ainda não está aprovado e continua em investigação, não estando a sua eficácia e segurança estabelecidas. A Comissão Europeia irá agora rever a recomendação do CHMP e a decisão final sobre a AIM é esperada para os próximos meses.

A AIM condicional na Europa é inicialmente válida por um ano, mas pode ser prorrogada ou convertida numa AIM sem restrições após a apresentação e avaliação de dados de confirmação adicionais.

A AIM condicional é concedida a um medicamento que preenche uma necessidade médica não satisfeita, quando o benefício da sua disponibilidade imediata supera o risco de dados menos compreensivos do que os normalmente exigidos. São necessários dados pós-comercialização e de monitorização adicionais antes de ser concedida a aprovação completa.