Espera-se que este tratamento forneça uma nova opção terapêutica para muitos pacientes com fibrose quística, incluindo aqueles com mutações de MF onde não existe tratamento.

A fibrose quística é uma doença genética rara e que representa risco de vida, afeta cerca de 42 mil pessoas na União Europeia (UE). É causada por uma mutação do gene CFTR, que regula o transporte de sal e água no corpo (medido como cloreto de suor).

A mutação CFTR faz com que exista muito sal e água nas células. Isso resulta na acumulação de muco espesso e pegajoso nos tubos e passagens do corpo. Esses bloqueios danificam os pulmões, o sistema digestivo e outros órgãos. Os sintomas começam na primeira infância e incluem tosse persistente, infeções recorrentes no peito e pulmão e baixo ganho de peso.

Não há cura para fibrose quística. Uma série de tratamentos podem ajudar a controlar os sintomas, prevenir ou reduzir complicações e melhorar a qualidade de vida, mas muitos doentes têm mutações que os tornam inelegíveis para os tratamentos que estão disponíveis atualmente. Há, portanto, uma necessidade médica significativa e não atendida para esses pacientes.

Kaftrio é composto por três substâncias, [url-nolink=/pt/medicamentos/DCI/elexacaftor-ivacaftor-tezacaftor/informacao-geral]elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor[/url], que trabalham aumentando a proteína CFTR e melhorando a sua função. Kaftrio é o primeiro tratamento que é eficaz para pacientes com fibrose quística com a mutação F508del num alelo e uma mutação MF no segundo alelo.

Nestes doentes, não há produção de uma proteína CFTR ou uma proteína CFTR que não responda às terapias existentes in vitro. Kaftrio também é destinado a pacientes homozigotos para a mutação F508del. Esses dois grupos representam a maioria dos pacientes diagnosticados com fibrose quística.

A segurança e eficácia de Kaftrio foi estudada em dois ensaios clínicos envolvendo mais de 500 pacientes. Ambos os estudos mostraram melhorias clinicamente significativas na função pulmonar dos pacientes e diminuição do cloreto de suor.

No primeiro estudo, composto por pacientes heterozigotos para F508del com uma mutação mf, a função pulmonar aumentou 14,3 pontos percentuais, em comparação com pacientes que tomaram placebo (um tratamento fictício).

No segundo estudo, composto por pacientes homozigotos para mutação F508del (F/F), aumentou dez pontos percentuais, em comparação com pacientes que tomam outro medicamento para fibrose quística (Symkevi). As reações adversas mais comuns relatadas foram dor de cabeça, diarreia e infeção do trato respiratório superior.

Kaftrio foi inicialmente revisto sob o programa de avaliação acelerada da EMA. No entanto, durante a avaliação, isso não poderia mais ser alcançado, uma vez que o requerente solicitou paragem de três meses, em última análise, reduzida para dois meses. Portanto, as condições para avaliação acelerada não puderam ser atendidas.

O parecer adotado pelo CHMP é um passo intermediário no caminho de Kaftrio para o acesso ao paciente. O parecer do CHMP será agora enviado à Comissão Europeia (CE) para a aprovação de uma decisão sobre uma autorização de marketing em toda a UE.

Uma vez concedida uma autorização de marketing, as decisões sobre preço e reembolso ocorrerão no nível de cada Estado-Membro, tendo em conta o potencial papel/uso deste medicamento no contexto do sistema nacional de saúde de cada país.