Hemofilia: aprovado fármaco para reduzir episódios de hemorragia
A Food and Drug Administration dos EUA aprovou o Qfitlia (fitusiran), da Sanofi, para profilaxia de rotina para prevenir ou reduzir a frequência de episódios de hemorragia em pacientes adultos e pediátricos com 12 anos de idade ou mais com hemofilia A ou B, com ou sem inibidores do fator VIII ou IX (anticorpos neutralizantes).
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A hemofilia A e B são distúrbios hemorrágicos genéticos causados por uma disfunção ou deficiência do fator de coagulação VIII (FVIII) ou IX (FIX), respetivamente. O Qfitlia não substitui o fator de coagulação ausente, em vez disso, reduz a quantidade de uma proteína chamada antitrombina, levando a um aumento da trombina, uma enzima crítica para a coagulação sanguínea.
O novo medicamento pode ser administrado com menos frequência do que outras opções existentes. É administrado sob a pele (subcutaneamente) começando uma vez a cada dois meses. A dose e a frequência das injeções são ajustadas através do teste diagnóstico complementar INNOVANCE Antithrombin aprovado pela FDA, que se destina a monitorizar e alcançar a atividade da antitrombina na faixa alvo para reduzir o risco de hemorragia e coagulação sanguínea excessiva.
Devido ao risco excessivo de coagulação não está aprovada uma dosagem fixa de Qfitlia. Os efeitos colaterais mais comuns relatados foram infeção viral, nasofaringite e infeção bacteriana.
A eficácia e segurança do Qfitlia foram avaliadas em dois ensaios clínicos multicêntricos e randomizados, que envolveram um total de 177 pacientes adultos e pediátricos do sexo masculino com hemofilia A ou B. Os indivíduos posteriormente participaram num estudo de extensão de longo prazo no qual receberam uma dose ajustável de Qfitlia com base em medições periódicas da atividade da antitrombina. Este regime de dosagem baseado na antitrombina é o regime de dosagem aprovado.
Entre os participantes com inibidores que receberam o regime de dosagem baseado na antitrombina do Qfitlia, houve uma redução de 73% na taxa estimada de hemorragia anualizada em comparação com a observada naqueles que receberam tratamento sob demanda com agentes de bypass. Já entre os participantes sem inibidores que receberam o regime de dosagem baseado na antitrombina de Qfitlia, houve uma redução de 71% na taxa estimada de hemorragia anualizada em comparação com a observada naqueles que receberam tratamento sob demanda com concentrados de fatores de coagulação.
Segundo Tanya Wroblewski, da Divisão de Hematologia Não Maligna do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA, a aprovação deste medicamento é significativa para os pacientes com hemofilia na medida em que pode ser administrado com menos frequência do que as opções existentes.
