Cientistas da Universidade do Texas descobriram um tratamento eficaz dos sintomas da fibrose cística, num estudo publicado no New England Journal of Medicine e liderado por Rashka Jain, do Centro Médico do Sudoeste daquela universidade.

A fibrose cística é uma doença genética progressiva e fatal que afeta o sistema respiratório e o sistema digestivo. As glândulas sudoríparas e o sistema reprodutor também podem ser afetados.

Apesar de existirem centenas de mutações causadoras da doença, cerca de 90 por cento dos doentes têm pelo menos uma cópia da mutação mais comum, o alelo regulador de condutância da transmembrana de fibrose cística (CFTR na sigla em inglês) Phe508del.

Durante este estudo, os cientistas desenvolveram um tratamento eficaz em pessoas com fibrose cística e a mutação Phe508del.

Entre junho de 2018 e abril de 2019 a equipa avaliou 403 pacientes de 13 países, com idades a partir dos 12 anos. Estes foram escolhidos aleatoriamente para tomar o trio de fármacos elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor ou um placebo.

A função pulmonar foi medida ao fim de quatro e 24 semanas, sendo que, comparando com o grupo de placebo, o grupo de tratamento revelou uma melhoria significativa às quatro semanas que se manteve até às 24.

Os dados apurados mostraram que o grupo que tomou o fármaco tinha 63 por cento menos sintomas nos pulmões, assim como uma melhor qualidade de vida, segundo um questionário a que responderam todos os participantes.

O grupo de tratamento registou ainda uma menor concentração de sal no seu suor, contra o grupo de placebo, sendo o excesso de sal um dos grandes sintomas e marcas da fibrose cística.