Vestronidase alfa
O que é
Vestronidase alfa ou alfavestronidase é uma enzima que pertence a um grupo de medicamentos designados por terapêuticas de substituição enzimática.
É utilizado em adultos e crianças de todas as idades com MPS VII para tratar manifestações não neurológicas da doença (mucopolissacaridose do tipo VII, também conhecida como síndrome de Sly).
A MPS VII é uma doença hereditária em que o corpo não produz uma quantidade suficiente de uma enzima chamada beta-glucuronidase.
- Esta enzima ajuda a degradar os açúcares do corpo denominados mucopolissacáridos.
- Os mucopolissacáridos são produzidos pelo organismo e ajudam a desenvolver ossos, cartilagem, pele e tendões.
- Estes açúcares são sempre reciclados são produzidos novos açúcares e os já existentes são decompostos.
- Sem beta-glucuronidase suficiente, partes destes açúcares acumulam-se nas células, provocando lesões no corpo.
É utilizado em adultos e crianças de todas as idades com MPS VII para tratar manifestações não neurológicas da doença (mucopolissacaridose do tipo VII, também conhecida como síndrome de Sly).
A MPS VII é uma doença hereditária em que o corpo não produz uma quantidade suficiente de uma enzima chamada beta-glucuronidase.
- Esta enzima ajuda a degradar os açúcares do corpo denominados mucopolissacáridos.
- Os mucopolissacáridos são produzidos pelo organismo e ajudam a desenvolver ossos, cartilagem, pele e tendões.
- Estes açúcares são sempre reciclados são produzidos novos açúcares e os já existentes são decompostos.
- Sem beta-glucuronidase suficiente, partes destes açúcares acumulam-se nas células, provocando lesões no corpo.
Usos comuns
A vestronidase alfa é indicada para o tratamento das manifestações não neurológicas da mucopolissacaridose VII (MPS VII; síndrome de Sly).
Tipo
Medicamento Órfão.
Biotecnologia.
Biotecnologia.
História
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA o considera um medicamento de primeira classe.
Foi aprovado para uso na União Europeia em agosto de 2018.
Foi aprovado para uso na União Europeia em agosto de 2018.
Indicações
A vestronidase alfa é indicada para o tratamento das manifestações não neurológicas da mucopolissacaridose VII (MPS VII; síndrome de Sly).
Classificação CFT
11.4.2 : Enzimas
Mecanismo De Acção
A mucopolissacaridose tipo VII é uma doença do armazenamento lisossómico caracterizada pela deficiência da enzima beta-glucuronidase (GUS), que resulta na acumulação de glicosaminoglicanos (GAG) nas células de todo o corpo provocando lesões em múltiplos tecidos e órgãos.
A vestronidase alfa é uma forma recombinante da GUS humana que se destina a fornecer uma enzima GUS exógena para captação pelos lisossomas celulares e subsequente catabolismo dos GAG acumulados nos tecidos afectados.
A vestronidase alfa é uma forma recombinante da GUS humana que se destina a fornecer uma enzima GUS exógena para captação pelos lisossomas celulares e subsequente catabolismo dos GAG acumulados nos tecidos afectados.
Posologia Orientativa
A dose recomendada de vestronidase alfa é de 4 mg/kg de peso corporal administrada por perfusão intravenosa a cada duas semanas.
Para minimizar o risco de reacções de hipersensibilidade, deve ser administrado um anti-histamínico sem acção sedativa, com ou sem um medicamento antipirético, 30-60 minutos antes do início da perfusão.
A perfusão deve ser evitada se o doente tiver uma doença respiratória ou febril aguda.
Para minimizar o risco de reacções de hipersensibilidade, deve ser administrado um anti-histamínico sem acção sedativa, com ou sem um medicamento antipirético, 30-60 minutos antes do início da perfusão.
A perfusão deve ser evitada se o doente tiver uma doença respiratória ou febril aguda.
Administração
Apenas para uso intravenoso.
O tratamento deve ser supervisionado por um profissional de saúde com experiência no tratamento de doentes com MPS VII ou outras doenças metabólicas hereditárias.
A administração de vestronidase alfa deve ser feita por um profissional de saúde com formação apropriada e com capacidade para tratar urgências médicas.
O tratamento deve ser supervisionado por um profissional de saúde com experiência no tratamento de doentes com MPS VII ou outras doenças metabólicas hereditárias.
A administração de vestronidase alfa deve ser feita por um profissional de saúde com formação apropriada e com capacidade para tratar urgências médicas.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade potencialmente fatal (reacção anafilática) à Vestronidase alfa.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Os efeitos secundários foram principalmente observados enquanto os doentes recebem o medicamento ou dentro de um dia após a perfusão (reacções relacionadas com a perfusão).
Informe imediatamente o médico se notar qualquer um dos seguintes efeitos secundários — pode necessitar de tratamento médico urgente:
Efeitos secundários muito frequentes (podem afectar 1 em cada 10 pessoas):
- Reacção alérgica grave (reacção anafilactóide) — os sintomas de reacção alérgica grave podem incluir falta de ar, sibilos, dificuldades respiratórias e tumefacção do rosto e da língua. O seu médico pode dar-lhe (ou ter-lhe dado) outros medicamentos para tratar a reacção alérgica como um anti-histamínico ou corticosteróide ou um antipirético, que é um medicamento para baixar a febre.
- Urticária
- tumefacção no local da perfusão, incluindo fuga para os tecidos que circundam a veia (tumefacção no local de perfusão ou extravasamento do local de perfusão)
Efeitos secundários frequentes (podem afectar até 1 em cada 10 pessoas):
- comichão na pele (prurido)
- fezes moles (diarreia)
- erupção cutânea
- febre com contrações involuntárias dos músculos do rosto ou dos membros (convulsão febril)
Informe imediatamente o médico se notar qualquer um dos seguintes efeitos secundários — pode necessitar de tratamento médico urgente:
Efeitos secundários muito frequentes (podem afectar 1 em cada 10 pessoas):
- Reacção alérgica grave (reacção anafilactóide) — os sintomas de reacção alérgica grave podem incluir falta de ar, sibilos, dificuldades respiratórias e tumefacção do rosto e da língua. O seu médico pode dar-lhe (ou ter-lhe dado) outros medicamentos para tratar a reacção alérgica como um anti-histamínico ou corticosteróide ou um antipirético, que é um medicamento para baixar a febre.
- Urticária
- tumefacção no local da perfusão, incluindo fuga para os tecidos que circundam a veia (tumefacção no local de perfusão ou extravasamento do local de perfusão)
Efeitos secundários frequentes (podem afectar até 1 em cada 10 pessoas):
- comichão na pele (prurido)
- fezes moles (diarreia)
- erupção cutânea
- febre com contrações involuntárias dos músculos do rosto ou dos membros (convulsão febril)
Advertências
Gravidez:Como medida de precaução, é preferível evitar a utilização de vestronidase alfa durante a gravidez, excepto se os potenciais benefícios para a mãe superarem os riscos teóricos para o feto.
Aleitamento:Devido à falta de dados em humanos, deve-se administrar a vestronidase alfa a uma mulher que esteja a amamentar apenas se os potenciais benefícios da vestronidase alfa para a mãe e os benefícios da amamentação do bebé superarem os potenciais riscos teóricos para o bebé.
Precauções Gerais
Os efeitos do tratamento com vestronidase alfa devem ser avaliados periodicamente e a descontinuação do tratamento deve ser considerada em casos em que não se observem benefícios evidentes (incluindo a estabilização das manifestações da doença).
Como as lesões nos órgãos terminais progridem ao longo do tempo, é mais difícil para o tratamento reverter as lesões ou mostrar melhorias. O médico responsável pelo tratamento deve ter em consideração que a administração de vestronidase alfa não afecta as complicações irreversíveis (p. ex., deformidades do esqueleto).
Não se prevê que a vestronidase alfa, na exposição observada em humanos, atravesse a barreira hematoencefálica, pelo que não é provável que tenha impacto nas manifestações neurológicas da doença.
Foram notificadas reacções de hipersensibilidade graves, incluindo anafilaxia, com a vestronidase alfa, pelo que deve estar prontamente disponível suporte médico apropriado aquando da administração de vestronidase alfa.
A perfusão deve ser evitada se o doente tiver uma doença respiratória ou febril aguda.
Recomenda-se a administração de pré-medicação com anti-histamínicos sem acção sedativa, com ou sem antipiréticos, 30–60 minutos antes do início da perfusão.
É importante administrar a vestronidase alfa seguindo o plano de débito de perfusão recomendado.
Se ocorrerem reacções de hipersensibilidade graves, deve suspender imediatamente a perfusão de vestronidase alfa e iniciar tratamento apropriado.
O tratamento das reacções de hipersensibilidade deve basear-se na gravidade da reacção e inclui interrupção temporária ou descontinuação da perfusão e/ou administração de anti-histamínicos, antipiréticos e/ou corticosteróides adicionais para reacções ligeiras a moderadas.
Considere a administração rápida de solução para perfusão de cloreto de sódio a 9 mg/ml (0,9%) para tensão arterial baixa e de oxigénio para hipoxia.
Os doentes devem ser observados durante um mínimo de 60 minutos após concluída a perfusão de vestronidase alfa.
Os doentes devem ser informados dos sinais e sintomas das reacções de hipersensibilidade e instruídos a consultar imediatamente um médico em caso de ocorrência de tais sinais e sintomas.
Os riscos e os benefícios da readministração de vestronidase alfa devem ser tidos em conta após uma reacção de hipersensibilidade grave.
A compressão da medula espinal ou cervical é uma complicação conhecida e grave da MPS VII.
Durante a terapêutica de substituição enzimática, podem ocorrer lesões na medula espinal devido à mobilidade aumentada do pescoço e da coluna vertebral.
Os doentes com MPS VII medicados com vestronidase alfa devem ser monitorizados quanto a sinais e sintomas de compressão da medula espinal ou de instabilidade do pescoço, incluindo dor cervical ou dorsalgia, fraqueza dos membros, alteração dos reflexos ou incontinência urinária e fecal.
Deve procurar-se imediatamente tratamento clínico apropriado.
Como as lesões nos órgãos terminais progridem ao longo do tempo, é mais difícil para o tratamento reverter as lesões ou mostrar melhorias. O médico responsável pelo tratamento deve ter em consideração que a administração de vestronidase alfa não afecta as complicações irreversíveis (p. ex., deformidades do esqueleto).
Não se prevê que a vestronidase alfa, na exposição observada em humanos, atravesse a barreira hematoencefálica, pelo que não é provável que tenha impacto nas manifestações neurológicas da doença.
Foram notificadas reacções de hipersensibilidade graves, incluindo anafilaxia, com a vestronidase alfa, pelo que deve estar prontamente disponível suporte médico apropriado aquando da administração de vestronidase alfa.
A perfusão deve ser evitada se o doente tiver uma doença respiratória ou febril aguda.
Recomenda-se a administração de pré-medicação com anti-histamínicos sem acção sedativa, com ou sem antipiréticos, 30–60 minutos antes do início da perfusão.
É importante administrar a vestronidase alfa seguindo o plano de débito de perfusão recomendado.
Se ocorrerem reacções de hipersensibilidade graves, deve suspender imediatamente a perfusão de vestronidase alfa e iniciar tratamento apropriado.
O tratamento das reacções de hipersensibilidade deve basear-se na gravidade da reacção e inclui interrupção temporária ou descontinuação da perfusão e/ou administração de anti-histamínicos, antipiréticos e/ou corticosteróides adicionais para reacções ligeiras a moderadas.
Considere a administração rápida de solução para perfusão de cloreto de sódio a 9 mg/ml (0,9%) para tensão arterial baixa e de oxigénio para hipoxia.
Os doentes devem ser observados durante um mínimo de 60 minutos após concluída a perfusão de vestronidase alfa.
Os doentes devem ser informados dos sinais e sintomas das reacções de hipersensibilidade e instruídos a consultar imediatamente um médico em caso de ocorrência de tais sinais e sintomas.
Os riscos e os benefícios da readministração de vestronidase alfa devem ser tidos em conta após uma reacção de hipersensibilidade grave.
A compressão da medula espinal ou cervical é uma complicação conhecida e grave da MPS VII.
Durante a terapêutica de substituição enzimática, podem ocorrer lesões na medula espinal devido à mobilidade aumentada do pescoço e da coluna vertebral.
Os doentes com MPS VII medicados com vestronidase alfa devem ser monitorizados quanto a sinais e sintomas de compressão da medula espinal ou de instabilidade do pescoço, incluindo dor cervical ou dorsalgia, fraqueza dos membros, alteração dos reflexos ou incontinência urinária e fecal.
Deve procurar-se imediatamente tratamento clínico apropriado.
Cuidados com a Dieta
Não aplicável.
Resposta à overdose
Procurar atendimento médico de emergência, ou ligue para o Centro de intoxicações.
Não existe experiência com sobredosagens de vestronidase alfa.
Não existe experiência com sobredosagens de vestronidase alfa.
Terapêutica Interrompida
Não aplicável.
Cuidados no Armazenamento
- Conservar num frigorífico (2°C–8°C).
- Não congelar.
- Conservar na embalagem original a fim de proteger da luz
- Não utilize este medicamento se observar partículas
Manter este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
- Não congelar.
- Conservar na embalagem original a fim de proteger da luz
- Não utilize este medicamento se observar partículas
Manter este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Vestronidase alfa Outros medicamentos
Observações:Interacções: Não foram realizados estudos de interacção. Dado que se trata de uma proteína recombinante humana e a sua acção enzimática ocorre no interior dos lisossomas, não se prevê interacção da vestronidase alfa com outros medicamentos. - Outros medicamentos
Informe o seu Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
Como medida de precaução, é preferível evitar a utilização de vestronidase alfa durante a gravidez, excepto se os potenciais benefícios para a mãe superarem os riscos teóricos para o feto.
Devido à falta de dados em humanos, deve-se administrar a vestronidase alfa a uma mulher que esteja a amamentar apenas se os potenciais benefícios da vestronidase alfa para a mãe e os benefícios da amamentação do bebé superarem os potenciais riscos teóricos para o bebé.
Como medida de precaução, é preferível evitar a utilização de vestronidase alfa durante a gravidez, excepto se os potenciais benefícios para a mãe superarem os riscos teóricos para o feto.
Devido à falta de dados em humanos, deve-se administrar a vestronidase alfa a uma mulher que esteja a amamentar apenas se os potenciais benefícios da vestronidase alfa para a mãe e os benefícios da amamentação do bebé superarem os potenciais riscos teóricos para o bebé.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 29 de Outubro de 2024
