Elosulfase alfa
O que é
Elosulfase alfa, que pertence a um grupo de medicamentos conhecido como terapêuticas de substituição enzimática.
Em pessoas com a doença MPS IVA quer tenham um nível nulo ou insuficiente de uma enzima chamada N-acetilgalactosamina-6-sulfatase, uma enzima que degrada substâncias específicas no corpo, como o sulfato de queratano, que pode ser encontrado em muitos tecidos no corpo, incluindo cartilagens e ossos.
Em consequência, estas substâncias específicas não são degradadas e processadas pelo organismo como deviam.
Acumulam-se nos tecidos do corpo interferindo com o seu normal funcionamento e provocando os sintomas da MPS IVA, como por exemplo a dificuldade em andar, a dificuldade em respirar, a altura baixa e a perda de audição.
Elosulfase alfa consegue substituir a enzima natural N-acetilgalactosamina-6-sulfatase, que está ausente nos doentes com MPS IVA. O tratamento mostrou melhorar a capacidade de andar e reduzir os níveis de sulfato de queratano no corpo.
Este medicamento pode melhorar os sintomas da MPS IVA.
Em pessoas com a doença MPS IVA quer tenham um nível nulo ou insuficiente de uma enzima chamada N-acetilgalactosamina-6-sulfatase, uma enzima que degrada substâncias específicas no corpo, como o sulfato de queratano, que pode ser encontrado em muitos tecidos no corpo, incluindo cartilagens e ossos.
Em consequência, estas substâncias específicas não são degradadas e processadas pelo organismo como deviam.
Acumulam-se nos tecidos do corpo interferindo com o seu normal funcionamento e provocando os sintomas da MPS IVA, como por exemplo a dificuldade em andar, a dificuldade em respirar, a altura baixa e a perda de audição.
Elosulfase alfa consegue substituir a enzima natural N-acetilgalactosamina-6-sulfatase, que está ausente nos doentes com MPS IVA. O tratamento mostrou melhorar a capacidade de andar e reduzir os níveis de sulfato de queratano no corpo.
Este medicamento pode melhorar os sintomas da MPS IVA.
Usos comuns
Elosulfase alfa é utilizado para tratar adultos e crianças com Mucopolissacaridose Tipo IVA (doença MPS IVA, também conhecido por Síndrome de Morquio A).
Tipo
Biotecnologia.
História
Em 28 de abril de 2014, a Comissão Europeia concedeu uma Autorização de Introdução no Mercado, válida para toda a União Europeia, para o medicamento Vimizim.
Indicações
Este medicamento é utilizado no tratamento da mucopolissacaridose, tipo IVA (MPS IVA, também conhecida por Síndrome de Morquio A).
Classificação CFT
11.4.2 : Enzimas
Mecanismo De Acção
Mucopolissacaridoses compreende um grupo de doenças de depósito lisossômico causada pela deficiência de enzimas lisossomais específicas necessárias para o catabolismo dos glicosaminoglicanos (GAG).
MPS IV é caracterizado pela ausência ou redução acentuada na actividade de N-acetilgalactosamina-6-sulfatase.
A actividade de sulfatase deficiência resulta na acumulação de substratos mordaça, KS e condroitina 6 sulfato (C6S), no compartimento lisossomal de células por todo o corpo.
A acumulação leva a célula, do tecido e disfunção de órgãos generalizada.
Elosulfase alfa destina-se a fornecer a enzima exógena N-acetilgalactosamina-6-sulfatase que serão tomadas em cima dos lisossomas e aumentar o catabolismo dos GAGs KS e C6S.
Absorção de enzima por células em lisossomas é mediado pelos receptores de manose-6-fosfato independentes de catiões que conduzem a actividade GALNS restaurado e depuração de KS e C6S.
MPS IV é caracterizado pela ausência ou redução acentuada na actividade de N-acetilgalactosamina-6-sulfatase.
A actividade de sulfatase deficiência resulta na acumulação de substratos mordaça, KS e condroitina 6 sulfato (C6S), no compartimento lisossomal de células por todo o corpo.
A acumulação leva a célula, do tecido e disfunção de órgãos generalizada.
Elosulfase alfa destina-se a fornecer a enzima exógena N-acetilgalactosamina-6-sulfatase que serão tomadas em cima dos lisossomas e aumentar o catabolismo dos GAGs KS e C6S.
Absorção de enzima por células em lisossomas é mediado pelos receptores de manose-6-fosfato independentes de catiões que conduzem a actividade GALNS restaurado e depuração de KS e C6S.
Posologia Orientativa
A dose recomendada de elosulfase alfa é de 2 mg/kg de peso corporal, administrada uma vez por semana.
O volume total da perfusão deve ser administrado ao longo de cerca de 4 horas.
O volume total da perfusão deve ser administrado ao longo de cerca de 4 horas.
Administração
O tratamento deve ser supervisionado por um médico com experiência na MPS IVA ou doenças semelhantes.
Apenas para administração intravenosa.
Apenas para administração intravenosa.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade potencialmente fatal (reacção anafiláctica) à Elosulfase alfa.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Os efeitos secundários observaram-se sobretudo enquanto o medicamento estava a ser administrado aos doentes, ou pouco depois (“reacçõesà perfusão”).
Os efeitos secundários mais graves foram reacções alérgicas graves (observadas com pouca frequência – podem afectar até 1 em 100 pessoas) e vómitos ligeiros a moderados (observados com muita frequência – podem afectar mais de 1 em 10 pessoas).
Os sintomas de uma reacção alérgica grave incluem falta de ar, pieira ou dificuldade em respirar, inchaço da cara, lábios, língua ou outras partes do corpo, erupção na pele, comichão ou urticária na pele.
Caso tenha alguma reacção deste tipo, contacte o seu médico imediatamente.
Poderá ter de tomar outros medicamentos para reduzir os efeitos de uma reacção alérgica (por ex., anti-histamínicos e/ou corticosteróides) ou para reduzir a febre (antipiréticos).
Os efeitos secundários muito frequentes incluem sintomas de reacções à perfusão, como por exemplo dor de cabeça, náuseas, febre, calafrios e dor de barriga.
Outras reacções adversas muito frequentes foram diarreia, dor na boca e na garganta, tonturas e falta de ar.
Os efeitos secundários frequentes (que podem afectar até 1 em 10 pessoas) foram dor muscular e reacções alérgicas.
Os efeitos secundários mais graves foram reacções alérgicas graves (observadas com pouca frequência – podem afectar até 1 em 100 pessoas) e vómitos ligeiros a moderados (observados com muita frequência – podem afectar mais de 1 em 10 pessoas).
Os sintomas de uma reacção alérgica grave incluem falta de ar, pieira ou dificuldade em respirar, inchaço da cara, lábios, língua ou outras partes do corpo, erupção na pele, comichão ou urticária na pele.
Caso tenha alguma reacção deste tipo, contacte o seu médico imediatamente.
Poderá ter de tomar outros medicamentos para reduzir os efeitos de uma reacção alérgica (por ex., anti-histamínicos e/ou corticosteróides) ou para reduzir a febre (antipiréticos).
Os efeitos secundários muito frequentes incluem sintomas de reacções à perfusão, como por exemplo dor de cabeça, náuseas, febre, calafrios e dor de barriga.
Outras reacções adversas muito frequentes foram diarreia, dor na boca e na garganta, tonturas e falta de ar.
Os efeitos secundários frequentes (que podem afectar até 1 em 10 pessoas) foram dor muscular e reacções alérgicas.
Advertências
Gravidez:Como medida de precaução, é preferível evitar a utilização de Elosulfase alfa durante a gravidez, a não ser que seja claramente necessário.
Aleitamento:Elosulfase alfa só deve ser administrado às mulheres a amamentar se o benefício potencial for considerado como sendo superior ao risco potencial para o lactente.
Condução:Os efeitos do Elosulfase alfa sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas são reduzidos. Registaram-se tonturas durante as perfusões de Elosulfase alfa; se ocorrerem tonturas após a perfusão, a capacidade de conduzir e utilizar máquinas pode ficar afectada.
Precauções Gerais
Anafilaxia e reacções alérgicas graves
Em estudos clínicos, registaram-se anafilaxia e reacções alérgicas graves. Por conseguinte, terá de estar prontamente disponível o apoio clínico adequado ao administrar elosulfase alfa. Se ocorrerem estas reacções, parar imediatamente a perfusão e iniciar o tratamento clínico adequado. Devem observar-se os actuais padrões médicos para tratamento de emergência. Para os doentes que tenham apresentado reacções alérgicas durante a perfusão, deve ter-se cuidado aquando da readministração.
Reacções à perfusão
As reacções à perfusão (RP) foram as reacções adversas observadas com maior frequência em ensaios clínicos. As RP podem incluir reacções alérgicas.
Os doentes devem receber anti-histamínicos, com ou sem antipiréticos, antes da perfusão. A gestão das RP deve basear-se na intensidade da reacção e deve incluir o abrandamento ou a interrupção temporária da perfusão e/ou a administração de anti-histamínicos, antipiréticos e/ou corticosteróides adicionais. Se ocorrerem RP intensas, parar imediatamente a perfusão e iniciar o tratamento adequado. A readministração após uma reacção intensa deve realizar-se com precaução e com uma monitorização atenta por parte do médico assistente.
Compressão da espinal medula/cervical
Nos ensaios clínicos, observou-se compressão da espinal medula/cervical(CEM), quer em doentes a receber este medicamento, quer em doentes a receber placebo. Os doentes devem ser monitorizados quanto à presença de sinais e sintomas de CEM (incluindo dorsalgia, paralisia dos membros abaixo do nível de compressão, incontinência urinária e fecal) e devem ser-lhes administrados os cuidados clínicos
Em estudos clínicos, registaram-se anafilaxia e reacções alérgicas graves. Por conseguinte, terá de estar prontamente disponível o apoio clínico adequado ao administrar elosulfase alfa. Se ocorrerem estas reacções, parar imediatamente a perfusão e iniciar o tratamento clínico adequado. Devem observar-se os actuais padrões médicos para tratamento de emergência. Para os doentes que tenham apresentado reacções alérgicas durante a perfusão, deve ter-se cuidado aquando da readministração.
Reacções à perfusão
As reacções à perfusão (RP) foram as reacções adversas observadas com maior frequência em ensaios clínicos. As RP podem incluir reacções alérgicas.
Os doentes devem receber anti-histamínicos, com ou sem antipiréticos, antes da perfusão. A gestão das RP deve basear-se na intensidade da reacção e deve incluir o abrandamento ou a interrupção temporária da perfusão e/ou a administração de anti-histamínicos, antipiréticos e/ou corticosteróides adicionais. Se ocorrerem RP intensas, parar imediatamente a perfusão e iniciar o tratamento adequado. A readministração após uma reacção intensa deve realizar-se com precaução e com uma monitorização atenta por parte do médico assistente.
Compressão da espinal medula/cervical
Nos ensaios clínicos, observou-se compressão da espinal medula/cervical(CEM), quer em doentes a receber este medicamento, quer em doentes a receber placebo. Os doentes devem ser monitorizados quanto à presença de sinais e sintomas de CEM (incluindo dorsalgia, paralisia dos membros abaixo do nível de compressão, incontinência urinária e fecal) e devem ser-lhes administrados os cuidados clínicos
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Resposta à overdose
Procurar atendimento médico de emergência, ou ligue para o Centro de intoxicações.
Nos ensaios clínicos, as doses de elosulfase alfa foram exploradas até aos 4 mg/kg por semana e não foram identificados sinais ou sintomas após doses superiores. Não foram observadas diferenças no perfil de segurança. Para tratamento das reacções adversas.
Nos ensaios clínicos, as doses de elosulfase alfa foram exploradas até aos 4 mg/kg por semana e não foram identificados sinais ou sintomas após doses superiores. Não foram observadas diferenças no perfil de segurança. Para tratamento das reacções adversas.
Terapêutica Interrompida
Não aplicável.
Cuidados no Armazenamento
Conservar no frigorífico (2 ° C-8 ° C).
Não congelar.
Conservar na embalagem de origem para proteger da luz.
Mantenha todos os medicamentos fora do alcance de crianças e animais de estimação.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu médico, enfermeiro ou farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Não congelar.
Conservar na embalagem de origem para proteger da luz.
Mantenha todos os medicamentos fora do alcance de crianças e animais de estimação.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu médico, enfermeiro ou farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Sem Resultados
Informe o seu Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
Não existem dados sobre a utilização de Elosulfase alfa em mulheres grávidas.
Os estudos em animais não indicam efeitos nefastos directos ou indirectos no que respeita à gravidez ou ao desenvolvimento embrio-fetal.
Estes estudos, contudo, são de relevância limitada.
Como medida de precaução, é preferível evitar a utilização de Elosulfase alfa durante a gravidez, a não ser que seja claramente necessário.
Os dados reprodutivos disponíveis em animais mostraram a excreção de elosulfase alfa no leite.
Desconhece-se se a elosulfase alfa é excretada no leite materno humano, mas não se prevê a exposição sistémica através do leite materno.
Devido à ausência de dados em seres humanos, Elosulfase alfa só deve ser administrado às mulheres a amamentar se o benefício potencial for considerado como sendo superior ao risco potencial para o lactente.
Os efeitos do Elosulfase alfa sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas são reduzidos. Registaram-se tonturas durante as perfusões de Elosulfase alfa; se ocorrerem tonturas após a perfusão, a capacidade de conduzir e utilizar máquinas pode ficar afectada.
Não existem dados sobre a utilização de Elosulfase alfa em mulheres grávidas.
Os estudos em animais não indicam efeitos nefastos directos ou indirectos no que respeita à gravidez ou ao desenvolvimento embrio-fetal.
Estes estudos, contudo, são de relevância limitada.
Como medida de precaução, é preferível evitar a utilização de Elosulfase alfa durante a gravidez, a não ser que seja claramente necessário.
Os dados reprodutivos disponíveis em animais mostraram a excreção de elosulfase alfa no leite.
Desconhece-se se a elosulfase alfa é excretada no leite materno humano, mas não se prevê a exposição sistémica através do leite materno.
Devido à ausência de dados em seres humanos, Elosulfase alfa só deve ser administrado às mulheres a amamentar se o benefício potencial for considerado como sendo superior ao risco potencial para o lactente.
Os efeitos do Elosulfase alfa sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas são reduzidos. Registaram-se tonturas durante as perfusões de Elosulfase alfa; se ocorrerem tonturas após a perfusão, a capacidade de conduzir e utilizar máquinas pode ficar afectada.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 29 de Outubro de 2024
