Os gliomas pediátricos de baixo grau representam cerca de 30% dos tumores cerebrais infantis, e as mutações no gene BRAF são os condutores genéticos mais comuns dos tumores. Alguns gliomas deste tipo podem ser curados com remoção cirúrgica, mas em muitas crianças a localização do tumor torna o cancro inoperável. Crianças com tumores inoperáveis muitas vezes necessitam de múltiplas sessões de quimioterapia ou radiação durante os primeiros anos de vida.

Na investigação, mais de 100 jovens com idades compreendidas entre os 6 meses e os 25 anos com tumores cerebrais de baixo grau originados de uma mutação BRAF receberam uma dose semanal de tovorafenib, que atua inibindo a expressão do gene RAF associado. A nova substância não causa ativação paradoxal das fusões BRAF como observado com a primeira geração de inibidores RAF.

Os investigadores constataram que após uma mediana de três meses, 67% dos participantes do ensaio responderam ao medicamento. O volume do tumor foi significativamente reduzido em 37% dos participantes e em 26% o crescimento do tumor foi interrompido.

Para Angela Waanders, coautora do estudo, os resultados sugerem que o tovorafenib pode ser uma boa opção de tratamento para muitos pacientes com gliomas pediátricos de baixo grau que não foram ajudados com outros tratamentos.

Para além da taxa de resposta, este medicamento é de administração única semanal, o que difere de outros inibidores semelhantes no mercado. Os outros inibidores geralmente necessitam de ser tomados com o estômago vazio, uma ou duas vezes ao dia, o que significa que não se pode comer nada ou beber algumas horas antes de tomar o medicamento nos pacientes pediátricos, mas o tovorafenib não exige isso – o que o torna uma opção atraente.

O estudo permitiu apurar que os efeitos colaterais mais comuns foram alterações na cor do cabelo, elevação da creatina fosfoquinase e anemia.

Futuramente estão planeados ou já tiveram início outros ensaios que combinarão o medicamento com outras terapias, como a imunoterapia para tumores cerebrais pediátricos com mutação BRAF. O tovorafenib aguarda agora a aprovação da FDA.